這款新獲准的鞘內基因治療為受SMA影響的兒童和成人擴大了改變人生的治療選擇
阿拉伯聯合大公國杜拜--(美國商業資訊)-- Medcare Women & Children Hospital成功為來自土耳其的三歲患童Hulus實施了一項開創性的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)鞘內基因治療。這一里程碑式的成就使Medcare躋身全球首批向年齡較大的國際病患提供該創新治療的私立醫療服務機構之列，突破了此前存在的年齡和體重限制。
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SMA是一種罕見的神經肌肉疾病，會導致負責運動和呼吸的肌肉逐漸無力。透過遞送功能性SMN1基因，這項新獲准的一次性治療方案可從根本上針對遺傳病因進行治療。
對於此前日常生活依賴高強度理療和水療的Hulus而言，Medcare提供的這項治療為他帶來了擺脫終身注射的新希望。他的父親Mustafa表示，儘管經過多年復健治療，但這項基因治療讓他重新燃起希望，期待兒子能獲得更高的獨立性和生活品質。
Medcare Hospitals & Medical Centres集團執行長Shanila Laiju博士表示：「這是該地區SMA治療領域的決定性時刻。此前因種種原因無法接受基因治療的患童家庭，現在終於能獲得這項變革性的療法，它將顯著改善病患的治療效果。這體現了Medcare長期以來對罕見疾病患童的承諾，而專業的醫療技術和先進的基礎設施為這份承諾提供了堅實支撐。」
自2020年以來，Medcare已為超過180名SMA患童提供治療，接待了來自伊朗、土耳其、尼泊爾、羅馬尼亞、俄羅斯、哈薩克、吉爾吉斯、烏克蘭、白俄羅斯、黎巴嫩、印度和衣索比亞等國的家庭，進一步鞏固了杜拜身為全球醫療觀光和兒科基因治療策略樞紐的地位。
兒科神經科顧問Vivek Mundada博士表示：「年齡較大、體重較重的病患現在也能從這項變革性治療中受惠。這代表SMA治療的重心已從嬰兒存活，轉向維護年齡較大病患的運動能力、獨立生活能力和呼吸功能。」
Medcare採用跨領域合作模式為SMA病患提供治療，團隊涵蓋神經科、呼吸科、骨科、復健科、遺傳顧問科專業人員，並為國際病患提供長期隨訪服務。
隸屬於Aster DM Healthcare的Medcare與阿拉伯聯合大公國的醫療觀光願景保持一致，持續投資於先進技術、專業診療單元和臨床人才，為包括脊髓性肌肉萎縮症在內的罕見疾病和複雜疾病病患提供及時、高品質的醫療服務。
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來源： AETOSWire
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在阿拉伯聯合大公國杜拜Medcare Royal Hospital接受鞘內基因治療的全球首位國際病患與父母及醫院團隊合影。（照片：AETOSWire）
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